Чи схвалена FDA генна терапія зародкової лінії?

Зародкова лінія редагування генів

є заборонено в США актами Конгресу хоча немає федерального законодавства, яке б диктувало протоколи чи обмеження щодо генна інженерія людини

.

Схвалені продукти для клітинної та генної терапії

• ABECMA (idecabtagene vicleucel) …
• АДСТИЛАДРИН (nadofaragene firadenovec-vcng) …
• АЛЛОКОРД (HPC, пуповинна кров) …
• АМТАГВІ (lifileucel) …
• BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) …
• БРЕЙАНЗІ (lisocabtagene maraleucel) …
• CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel)

Редагування генів зародкової лінії дозволено для досліджень, але незаконно для репродуктивних цілей. Дослідження з редагування генів на людських ембріонах дозволено, але вимагає ліцензії Управління із запліднення та ембріології людини (HFEA). Редагування генів для репродуктивних цілей є незаконним.

FDA схвалило першу терапію CRISPR для лікування серповидно-клітинної анемії.

На даний момент єдиним методом лікування на основі стовбурових клітин, який регулярно перевіряється та схвалюється Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA), є трансплантація гемопоетичних (або крові) стовбурових клітин. Він використовується для лікування пацієнтів з онкологічними захворюваннями та захворюваннями, які впливають на кров та імунну систему.

Одинадцять епігенетичних агентів наразі доступні для стандартного лікування:

• Три інгібітори DNMT (азацитидин, децитабін, гідралазин)
• П’ять інгібіторів HDAC (беліностат, панобіностат, вориностат, ромідепсин, хідамід, останній дозволений лише в Китаї)
• Два інгібітори IDH (енасиденіб, івосиденіб)

Список генетичних тестів людини